quinta-feira, 8 de fevereiro de 2018

Glicina- doenças raras

GLICINA

Hiperglicinemia

Falta o enzima de clivagem da glicina, o que leva à acumulaçao de glicina, pArticularmente no cerebro

Sintomas

Fotma classica
Surge entre as 6 horas e 8 dias após o nascimento
Há falta de sucção, hipotonia profunda,, letargia, dificuldades respiratorias
Pode conduzir ao coma e à morte
As crianças  que sobrevicem mostram  uma grande incapacidade intrctual e convulsoes dificeis de tratar
Muito raramente estes sintomas melhoram com o tempo

Forma infantil
O primeiro sinal é constituido por convulsoes.
Posteriormente desenvolvem  incapacidade intelectual, movimentos anormais e problemas comportamentais


Tratamento
Alguns autores descreveram alguns aurores com dextrometorfano e benzoato de sodio 


Hiperoxaluria

Causa

Falta a alanina-glioxilato aminotransferase
O enzima encontra-se apenas nos microssomas do fígado
O acido glioxilico não é metabolisado e transfere-se para o citossol onde é transformado em acido oxalico

Prevalencia
1/50.000

Hereditariedade
Autosomica recessiva

Sintomas

O oxalato de cálcio é relativamente insolúvel depositando-de no rim
Surgem cálculos renais, nefrocalcinose, neuropatia periferica progressiva e insuficiência renal
A insuficiência renal agrava-se progressivamente, levando à morte geralmente antes dos 20 anos

Tratamento

Não há tratamento eficaz
Os transplantes renais não actuam mas descreveram-se bons resultados com transplantes de fígado e rim
Descreveram-se alguns  resultados com piridoxina, magnesio e glicosaminoglicanas,  dialise intensiva e administraçao de oxalobacter


Bibliografia







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